第十五屆健康與發展中山論壇、2020年吳階平醫學獎頒獎大會將于2020年11月27日在中山利和希爾頓酒店舉辦。現大會推出系列報道……
藥品上市許可持有人制度的推行，極大地激發了藥品研發機構、科研人員以及藥品生產企業的研發熱情。這意味著過去藥品注冊與生產許可捆綁模式的得以改變，科研人員及藥物研發機構在取得藥物專利后，不一定要選擇把技術轉讓給藥品生產企業，可以選擇委托CMO企業對技術進行孵化生產。
健康基地園區企業廣東星昊藥業有限公司（下稱“廣東星昊”）從中看到了商機。
15年前，即將在新三板上市的醫藥第一股星昊醫藥在中山落下了一顆種子，投資設立廣東星昊，決定把珠三角地區作為生物醫藥事業發展的重要陣地。
“2017年，我們轉型打造了CMC和CMO的公共服務型平臺，利用我們自身藥物研發、生產、銷售的經驗，助力國內創新藥的孵化、推上市場。” 廣東星昊常務副經理忻蓉表示，平臺成立的2年來實現了每年營收100%增長。“下一個五年，我們希望企業整體的銷售收入從6億增長至15億的規模。并且推動CMC和CMO的公共服務型平臺獨立注冊，計劃在上海科創板或深圳創業板獨立上市。”
洞察市場趨勢：打造一流平臺孵化創新藥
早在3年前，藥品上市許可持有人制度的出臺，成為藥品上市許可與生產許可捆綁模式解綁的重要政策基礎。
在該政策出臺前，國產藥品僅允許藥品生產企業在取得藥品批準文號，并經過藥品生產質量管理規范（GMP）認證之后，進行生產。而在實踐中，藥品研發機構和科研人員無法取得藥品批準文號，新藥研發機構獲得新藥證書后，迫不得已只能將相關藥品技術以一定價格轉讓給藥品生產企業，業內俗稱“賣青苗”。
而對于藥品研發機構以及科研人員來說，“賣青苗”無疑是一件極不劃算的事情：前期研發資金投入大，成果轉化率低，回報率小。新政出臺后，一批科研人員及藥品研發機構作為上市許可持有人持有藥品批準文號，再分別委托藥品生產企業與藥品經營企業進行生產和銷售，實現收益，促使新藥研發積極性提高。
洞察順應市場需求，廣東星昊自2017年起，打造了一個平臺服務創新藥制劑研發的CMC和CMO（又稱合同定制生產組織）的公共服務型平臺，服務于中國一類新藥、二類新藥等創新藥產品的孵化、上市。
如何理解這一平臺？忻蓉解釋，“老百姓可以把它理解為生物醫藥領域的富士康。在醫藥界，同樣有不少研發機構和公司擁有很好的idea，但自己沒有能力生產、落地實施。我們的平臺更多地是為這些企業定制生產服務。”
近年來，由于大多數新藥研發企業專注于新藥研發項目的管理，前期研發投入巨大，自然無力去興建藥品生產所需的廠房、設備等。這類企業也缺乏大規模批量生產藥物的經驗，對中試及規模化生產的技術轉化能力欠缺，因此往往選擇將藥物生產環節外包給CMO企業，省去固定資產的投資和后續的GMP認證等環節，讓CMO企業為其提供生產工藝的優化服務及制劑的生產。
近年來，創新藥越來越成為主流的市場的需求。但是做出一款創新藥，它的鏈路非常的長，需要很長的研發過程才能落地。“我們希望幫助這樣的創新藥企業在制劑端實現加速它的落地。”忻蓉說，一般的創新藥研發需要經過動物研究、臨床研究，再到中試的工藝放大，經歷注冊申報，最終實現落地生產。廣東星昊在企業早期做動物研究的時候，就開始介入，幫助研發者置備動物實驗所需的樣品，提前做成藥性研究。后期以自身特長優勢幫助藥品實現小試研究、中試研究以及工藝驗證等。
實現彎道超車：掌握生產制劑的核心技術
忻蓉介紹，目前CMC和CMO公共服務型平臺大體上分兩大類，一類做服務于藥品原料研發生產，另一類服務于藥品制劑研發生產。藥明康德、凱萊英、博騰、九州、康龍化成等國內的上市公司，專注做原料研發外包服務已具備較強的實力。“但在制劑領域，像我們這樣專注于制劑研發外包的服務性平臺群雄并起，但并未形成‘巨頭’，然而這一細分領域的巨頭可能在兩年會形成，我們認為機會難得，希望實現彎道超車。”
“像我們這類服務型平臺，最重要的核心優勢在于生產制劑的技術壁壘。” 忻蓉說。
判斷一家藥品生產企業是否有核心競爭力，必須看兩個方面。第一個核心是知識產權，也就是藥品的專利；第二個核心關鍵在于制劑的開發與生產。“企業自身開發的制劑，工藝、配方、處方都需要仔細研究。當藥品化合物和制劑都是企業自身研發的，別人無法復制與抄襲，這是藥品生產企業很重要的核心競爭力。” 忻蓉說。
據了解，經歷15年發展，廣東星昊已擁有國內目前劑型齊全的藥品中試研究與工藝驗證生產線，可生產凍干粉針劑、小容量注射劑、口服固體制劑等制劑產品。并且擁有緩控釋高端制劑、速釋口崩片生產、大規模無菌全自動智能灌裝等多項專有核心關鍵生產技術，以及10條符合美國FDA、歐盟、中國GMP標準的生產線。
近期，廣東星昊依靠該平臺，開發了一款凍干口崩劑型，以幫助難以配合用藥的兒童實現用藥，該凍干口崩項目還獲評了科技部的“十三五重大創制”項目。”為形成自身核心優勢，平臺更趨向于去做一些有技術難度的、替代性低的制劑。 |
