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南模生物：打造基因修飾動物模型領域領頭羊|中山健康產業大調研 |
作者： 來源：南方+ 發布時間：2021-07-14 |
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提到基因修飾動物，很多人會記起7年前的兩件大事：中國科學家張普民和他的研究團隊利用基因編輯技術，制造出能夠產生人類白蛋白的轉基因豬；來自哈佛大學的楊璐菡團隊則更進一步，試圖讓經過基因編輯的豬直接產生人類的器官。
有人說基因修飾動物“生于科技，勝于科技”，在于其極大地改變了人類的醫學水平，也是目前人類制造種類最多、對這個世界貢獻最大的基因修飾生物。在基因修飾動物產品領域，誕生了不少擁有技術專利的企業，如今成為風投公司追逐的潛力項目，具有廣闊的應用前景。
在中山國家健康基地，就有一家國內領先的基因修飾動物模型產品及相關技術的公司——上海南方模式生物科技股份有限公司（下稱“南模生物”）的全資子公司：廣東南模生物科技有限公司（下稱“廣東南模生物”）。
上海南模生物外景
布局大灣區，選址國家健康基地
自本世紀初人類基因組計劃完成后，隨著基因功能研究的不斷深入和基因編輯技術的突破性進步，從基因水平探究疾病機制已是生命科學研究的重點領域，“靶向化、精準化”已成為全球生物醫藥行業的發展方向。在基因修飾動物模型產品領域，南模生物已經有21年的歷史了。
“南模生物提供的基因修飾動物模型能夠對特異性基因位點和藥物靶標進行模擬，是實現基因功能研究和藥物研發‘靶向化、精準化’的重要工具，具有廣闊的應用前景。”南模生物相關負責人介紹，通過以CRISPR/Cas（原核生物的免疫系統）、ES細胞（胚胎干細胞）打靶等基因編輯技術的應用創新為先導，該公司打造了以模式生物基因組精準修飾、基因功能表型分析、藥物篩選與評價為核心的技術平臺，構建了覆蓋人類基因的活體模型資源庫。通過為人類基因組功能詮釋、疾病發病機制闡明和新藥新靶點發現提供相應的研究模型和技術手段，這些應用場景能夠助力科研單位、創新藥公司及CRO公司提升研發效率和創新水平。
自成立以來，南模生物在腫瘤、神經退行性疾病、精神疾病、代謝性疾病、炎癥、罕見病等基因功能研究和藥物研發領域，已累計研發出各類基因修飾動物模型超過10000種。其中，南模生物自主研發模型超過5000種，尤其在PD-1、PD-L1、CTLA-4、CD47、TIGIT等免疫檢查點、APOE4型阿爾茲海默癥、A/B型血友病等前沿、重點的疾病研究領域，該公司建立了人源化小鼠及相關疾病模型，得到科研單位和藥物研發企業的廣泛應用。
憑借規模化的模型研發構建能力和豐富的模型資源儲備，南模生物良好服務于國家和地方的產業創新戰略，先后成為國家科技部“863”計劃生物技術領域疾病動物模型研發基地、上海市模式動物工程技術研究中心、上海市模式生物技術專業服務平臺、上海市比較醫學專業技術服務平臺，是上海市“小巨人”企業和高新技術企業；同時，南模生物與中國科學院、復旦大學、上海交通大學、浙江大學、清華大學、北京大學等著名科所院校，瑞金醫院、中山醫院、華山醫院等知名醫院，藥明生物、信達生物、恒瑞醫藥、百濟神州、中美冠科等知名創新藥研發公司和CRO公司建立了良好合作關系。
2020年，在《粵港澳大灣區發展規劃綱要》實施一年之后，南模生物擬進一步擴大生產規模，在廣東省中山火炬開發區國家健康基地成立了廣東南模生物。立足大灣區，南模生物開啟了優化產業布局的新步伐。
開展創新研究，力爭成為行業領頭羊
“我們在選址過程中，發現中山國家健康基地是由國家科技部、廣東省人民政府和中山市人民政府于1994年聯合創辦，是我國首個按國際認可的GLP、GMP和GSP標準建設的國家級綜合健康產業園區。”當前，國家健康基地已形成以生物制藥、醫療器械、保健食品化妝品、健康服務業協同發展的產業集群格局。“對于南模生物而言，可以共享產業集群效應。”南模生物相關負責人表示。
廣東南模位于中山市火炬開發區神農路6號健康基地智匯園，項目擬建立萬級屏障系統，包括辦公室、倉儲、清洗等輔助面積在內，總面積超過2000平方米。根據規劃，廣東南模生物將建立起一個集動物飼養、快速繁育、動物實驗、標準化檢測為一體的、以提供基因修飾大小鼠模型產品及提供相關表型分析服務的研發和生產基地，目前各項工作正在緊鑼密鼓地推進。
在廣東南模生物相關負責人看來，珠三角生物醫藥產業蓬勃發展，隨著“雙區”建設的不斷推進，未來中山健康產業優勢將得到進一步激發。“隨著生物醫藥產業在全球的爆發式增長，相信未來中山及大灣區生物醫藥產業將迎來蓬勃發展，廣東南模生物將乘勢而上，推動南模生物成為基因修飾模式生物模型研發、供應及分析服務的領頭羊，成為生物醫藥產品源頭創新的發動機。”
基因修飾動物模型的研發是一個集多學科、多技術集成的過程，當前，南模生物注重在研發的各個環節開展創新研究和過程優化。比如，針對定制項目方案設計的生物信息學分析環節，南模生物建立了SmartEddi系統（采用國際領先基因編輯算法開發出一套智能分析系統），該系統利用強大的基因組數據挖掘功能，根據基因結構、修飾方式以及模型構建策略，采用精準算法可根據要求即時出具基因修飾產品的設計方案，極大提高模型設計的能力。據介紹，通過ES細胞打靶技術和CRISPR/Cas基因編輯技術的優化，形成了快速、高效的模型研發平臺；在標準化模型服務方面，南模生物基于對學科發展和市場的需求，開發了一批自發腫瘤、代謝性疾病、炎癥、自身免疫性疾病、罕見病等的動物模型，為疾病機制研究和藥物研發提供了重要的基礎。
將成為華南地區人類疾病模型重要供應商
廣東南模生物是南模生物布局華南地區、布局大灣區的重大舉措。據悉，廣東南模投產后，每年可繁育基因修飾大小鼠品系1000種，年供應各類基因修飾大小鼠10萬只，可開展各類表型分析技術服務，年產值超過2000萬，實現稅收100萬以上。更重要的是，項目建成后，廣東南模將成為華南地區特種基因修飾人源化小鼠模型和重要人類疾病模型的供應商和合同研究機構，成為南模生物拓展海內外市場的一個重要窗口。
目前，南模生物在小鼠、大鼠、斑馬魚、線蟲等模式生物體系上均實現了高效率的基因精準編輯，匯集了分子克隆、干細胞建立和培養、基因打靶和基因編輯、動物受精卵及胚胎顯微操作、基因修飾動物育種擴繁、動物體外輔助生殖等一系列現代生物技術，并通過對該等技術的整合與創新，不斷優化基因修飾動物模型產品及技術服務質量，完善規模化、體系化的商業經營業態。
南模生物基因編輯小鼠
針對生命科學基礎研究和藥物創制需求，南模生物不斷研發相關的基因敲除模型、基因敲入模型、人源化動物模型等品系，已形成了擁有5000余種不同品系的動物模型資源庫，良好契合了腫瘤、神經退行性疾病、精神疾病、代謝性疾病和多種罕見病的研究及相關藥物研發需要，得到知名科研院所和生物醫藥公司的廣泛使用。
廣東南模生物相關負責人表示，未來，南模生物將繼續豐富動物模型資源庫，提高自主研發品系的供應能力；同時，強化針對重大疾病和罕見病相關基因的動物模型研發，擴充人源化藥物靶點模型種類，進一步適應靶向藥物、抗體藥物、細胞及基因治療等精準藥物的研發需求，持續提供適用的實驗動物模型和配套的臨床前研究服務，進一步提升精準醫療趨勢下的企業競爭力。 |
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